好消息:FDA批准老年痴呆症新药上市,可阻止疾病进展,值得收藏! - 健康之初


好消息:FDA批准老年痴呆症新药上市,可阻止疾病进展,值得收藏!

核心提示:是第一种专门批准用于减缓毁灭性记忆力消耗性疾病进展的药物,持续接受10mg/kg Aducanumab的部分患者认知能力得到了提高,具体来讲,就是患者接受此类药物治疗之后,认知和功能指标,比如记忆、定向和语言等方面有明显获益,患者日常生活包括个人理财、做家务等活动也有获益。

72岁的胡姨5年前记忆开始慢慢减退,比如想去找东西,走到一半路突然忘了自己要干什么等等。开始时并没有太放在心上,一直认为是人变老后的自然现象,甚至还和儿女开玩笑说自己老了越来越不中用了。

后来症状慢慢恶化,直到有一次去赶集找不到回家的路,家人才意识到情况可能比想象的严重,带她到医院检查确诊为阿尔兹海默症(俗称老年痴呆),这种疾病没有治愈的方法,只能靠药物缓解疾病的进度,虽然每天吃着药,但是也没能阻止胡姨疾病的进展,慢慢的开始忘记自己亲近的人,到最后忘记吃饭,甚至忘记上厕所……

几个儿女商量几次后,无奈将母亲送到了疗养院,那里很多像胡姨一样的人,甚至更加的严重:很多老人呆呆的坐在走廊上,空洞的眼神看着远方;有的人将医护人员当成儿子或者女儿;有的抱着布娃娃像哄孩子一样轻柔;有的刚刚吃过饭还嚷着两天没吃饭了;有的直接在床上拉尿……

有人说老年痴呆者的大脑里就像是下了一场大雪,使他们的脑子里最后都变成“白茫茫的一片真干净”;还有人说老年痴呆症是上帝赐给人类的礼物,让患者变回最初的状态,让亲人有机会珍惜和患者最后的时光……但是无论怎样说,确诊为老年痴呆,对亲人,对家人都是极大的负担。

老年痴呆症,又叫阿尔兹海默症(AD),常发生在老年人群中,是一种神经退行性疾病,临床上以记忆障碍、失语、失用、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格行为改变等全方面性痴呆表现为特征。具体机制尚不明确,目前的治疗策略只能减缓疾病的进展,不能彻底阻止疾病进展,疾病特征是记忆消失,由包括海马在内的大脑几个区域的神经元细胞退化和死亡引起。

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图片来源于站酷海洛

《世界阿尔茨默病2018年报告》显示,全球大约每3秒就有一个痴呆患者,全球目前保守估计患者超5000万,预计2050年痴呆患者的数量能达到1.52亿;其中60-70%为阿尔茨默病患者。我国痴呆症患者人数超过1000万,其中600多万为阿尔茨默病患者,是全球阿尔茨海默病患者数量最多的国家,预计2050年将超过4000万。

目前FDA批准用于治疗阿尔茨海默病的药物主要有3类,其中乙酰胆碱酶抑制剂包括4种药物,分别为他克林、多奈哌齐、卡巴拉汀和加兰他敏;钙离子通道抑制剂仅批准上市了一款。为盐酸美金刚;时隔18年,今年67日,FDA批准了用于治疗阿尔茨海默病的单抗药物aducanumab我们来分别看看这三类药物的优缺点:

1.乙酰胆碱酯酶抑制剂

作用机制:抑制突触间隙分解乙酰胆碱的乙酰胆碱酶,增加乙酰胆碱在突触间隙的停留时间,从而延长乙酰胆碱在下游神经元的作用时间。

优势:在服用的一年时间内控制症状,让患者的思维与记忆能力在短时间内衰退的速度降低。劣势:只能延缓疾病进程,不能预防,也不能治愈阿尔茨海默病;并且由于破坏了体内乙酰胆碱能系统的平衡,患者可能会出现恶心、呕吐、睡眠问题和肌肉抽搐,严重的可能会出现心率降低。

2.唯一的钙离子通道抑制剂—盐酸美金刚

作用机制:针对神经元中广泛存在的谷氨酸受体-NMDAR,此受体激活后会打开钙离子通道,让钙离子迅速进入神经元,从而促进神经元的去极化,帮助神经元激活,从而使上一级神经元传递的信息向下游传递。谷氨酸是NMDAR的激活配体,此类药物通过堵塞NMDAR的钙离子通道来阻断钙离子信号的传递。

优势:让患者的思维与记忆能力在短时间内衰退的速度降低,延缓患者疾病的进展。

劣势:便秘、头痛、头晕、思维混乱等副作用,使用窗口被限制在中重度的阿尔茨海默病的患者。

3. 阿尔兹海默症新药—Aducanumab

作用机制:阿尔茨海默病的引发原因主要为大脑中β-淀粉样蛋白(Aβ)和Tau淀粉样蛋白累积,从而对神经造成损伤;此类药物的机制为降解上述两种蛋白,缓解甚至阻止疾病的进展。

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图片来源于站酷海洛

优势:是第一种专门批准用于减缓毁灭性记忆力消耗性疾病进展的药物,持续接受10mg/kg Aducanumab的部分患者认知能力得到了提高,具体来讲,就是患者接受此类药物治疗之后,认知和功能指标,比如记忆、定向和语言等方面有明显获益,患者日常生活包括个人理财、做家务等活动也有获益。

劣势:目前尚没有提供令人信服的证据,证明该类药物能够减缓患者的认知能力下降,并且FDA在批准时也是作为附条件上市的,批准后,药企需要继续进行新的实验验证临床益处,如果数据不好,FDA有权撤销此次批准。

关于阿尔茨海默病的研究进展一直在继续,历史上有258种药物进入临床试验阶段,其中87项由于各种原因导致终止,目前根据临床试验数据的统计来看,还有152项正在进行,也许在不久的将来,阿尔茨海默病也可以像高血压、糖尿病等慢性病一样通过按时服药即可阻止疾病的进展!

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